Znovu otevřená studie GTX-102 také v Evropě

Studie, známá jako KIK-AS, léku GTX-102 (NCT04259281) společností GeneTx Biotherapeutics a Ultragenyx Pharmaceutical byla pozastavena na konci roku 2020 (více v článku). Důvodem byly vážné nežádoucí příznaky oslabení dolních končetin a chodidel, které ovšem po čase odezněly. Projevilo se při větších a častějších dávkách.

V roce 2021 byla studie obnovena v Kanadě. Musel být upraven protokol studie, dodatek zahrnuje snížení počáteční dávky léku (resp. úprava dávkovacího schématu) a změnu jeho způsobu podání (spinální injekce).

V prosinci 2021 byl zařazen také první pacient v Anglii kde studii provádí Oxfordská univerzita (Laurent Servais, Dora Markati).

V obou státech dohromady se předpokládá zahrnout až 20 pacientů. Ty rozdělí do dvou skupin podle věku:
4 až 7 let
8 až 17 let.

Dva pacienti v mladší skupině dostanou zpočátku 3,3 mg GTX-102 a dva pacienti ve starší skupině dostanou 5 mg. Po dvou dávkách je vyhodnotí komise pro sledování bezpečnosti, která následně doporučí, zda pokračovat v zařazení dalších osmi pacientů. Po dvou dávkách a klinickém vyhodnocení budou pacientům podány dvě vyšší dávky. Pacienti poté přejdou do udržovací fáze, během níž jim bude GTX-102 podáván každé tři měsíce, a budou nadále sledováni.

Studie v omezené míře pokračuje ve Spojených státech. Pacienti (4-7 let) slouží jako kontrolní skupina nebo je jim podáván lék ve čtyřech měsíčních dávkách po 2 mg. Po vyhodnocení se očekává, že kontrolní pacienti budou léčeni dávkovacím režimem podobným počáteční skupině. Všichni, kteří dokončí tuto zkušební fázi, budou mít nárok na přechod do udržovací fáze a budou dostávat 2 mg GTX-102 každé tři měsíce.

KIK-AS má být uzavřen v lednu 2023.

Zdroje:
angelmansyndromenews.com – Dosing Begins in Canada for Phase 1/2 Trial of GTX-102 in Children
clinicaltrials.gov – A Study of the Safety and Tolerability of GTX-102 in Children With Angelman Syndrome (KIK-AS)
angelmansyndromenews.com – 1st Angelman Patient in UK Dosed in Trial of Gene Therapy GTX-102
medsci.ox.ac.uk – Angelman syndrome: first patient to receive potential therapy in Oxford