Studijní lék OV101 nesplnil primární cíl

Americká společnost Ovid Therapeutics uvedla ve své tiskové zprávě, že její studie NEPTUNE (fáze 3) hodnotící lék OV101 (Gaboxadol) pro léčbu Angelmanova syndromu nesplnila svůj primární cíl.

Gaboxadol působí na receptorech neuronových buněk (zdroj)

Tímto primárním cílem bylo zlepšení celkového „bodového skóre“, kterým se hodnotí změny příznaků Angelmanova syndromu (CGI-I-AS = Clinical Global Impression-Improvement-Angelman syndrom. Jedná se o bodovou škálu specificky upravenou pro AS kde pacienti, v tomto případě rodiče, hodnotí pozorované změny).

Neptune je randomizovaná, dvojitě zaslepená (lékař ani pacient neví zda dostává lék nebo placebo), placebem kontrolovaná studie, která zahrnovala 97 pacientů s diagnostikovaným Angelmanovým syndromem ve věku 4-12 let a také 7 pacientů ve věku 2-3 roky. Lék (nebo placebo) byl podáván ústně 1x denně po dobu 12 týdnů. Jediným primárním cílovým parametrem byla pozitivní změna v celkovém bodovém skóre.

Pacienti, kterým byl podáván OV101, vykázali 0,7 bodové zlepšení CGI-I-AS oproti výchozí hodnotě. Pacienti kteří dostávali placebo vykázali velmi podobnou změnu 0,8 bodové zlepšení CGI-I-AS. Jinými slovy podávání léku nepřineslo v porovnání s placebem žádné výrazné zlepšení v celkovém bodovém ohodnocení.

Data získaná ze studie Neptune se dále vyhodnocují v sekundárních cílových parametrech. V sekundárních parametrech se na rozdíl od celkového skóre určuje dopad na jednotlivé aspekty Angelmanova sydromu (spánek, komunikace, motorika, socializace, každodenní chování). Prvotní data, ale také neukazují výrazně pozitivní výsledek oproti placebu. Také se samozřejmě posuzovala snášenlivost léku a vedlejší účinky léku. V tomto směru nebyly pozorovány žádní problémy.

Společnost Ovid plánuje dokončit úplnou analýzu výsledků studie Neptune a prodiskutovat tyto výsledky s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), aby určil další kroky.

Společnost bude nadále nabízet studovaný lék pacientům zařazeným do běžící studie ELARA (dlohodobější, jiný věk pacientů). Údaje z této studie jsou očekávány v prvním čtvrtletí roku 2021.