Vyšší denní dávky OV101 by mohly snížit jeho účinnost

(zdroj: prezentace Ovid Therapeutics; angelmansyndromenews.com)

Probíhající studie léku OV101 (gaboxadol) ve své dřívější fázi (STARS fáze 2) již prokázaly jeho pozitivní vliv na symptomy AS jako je spánek, motorické schopnosti a další.

Přínosy léčby však byly pozorovány pouze u pacientů, kterým byl podáván OV101 jednou denně. Ti, kteří užívali OV101 dvakrát denně, nezaznamenali žádné významné rozdíly ve srovnání se skupinou, které dostalo placebo (12-týdenní studie).

Procento pacientů s minimálním nebo velkým zlepšením symptomů bylo:
22,2% ve skupině s placebem,
66,6% ve skupině s OV101 jednou denně a
42,8% při podání dvakrát denně.

Tato zjištění naznačují možné mezní hranice pro užívání léku a vliv množství na jeho účinky. Nasvědčují vznik tolerance k léčbě nebo možné znecitlivění receptorů při nadměrném stimulování.

Podobné nálezy byly také pozorovány u myší, u nichž OV101 postupně úspěšně snižoval motorické symptomy. Vrchol však nastal 28 den s následným ústupem účinku.

Princip OV101

Je to látka také nazývaná gaboxadol vyvíjená od roku 2016 americkou společností Ovid Therapeutics pro léčbu Angelmanova syndromu a Fragile X syndromu.

Jedná se o malou molekulu odvozenou od sloučeniny, která se vyskytuje přirozeně v muchomůrce červené.

Ústně podávaný lék má aktivovat GABA receptory , které jsou umístěny na povrchu nervových buněk. Důsledkem (velmi zjednodušeně) je především útlum nadměrné aktivity aby byl mozek schopen rozpoznávat „správné“ signály a nebyl přetížen okolním šumem. Právě ztráta schopnosti rozlišovat důležité informace je jedním z důsledků AS.

(nejdná se o odborný článek)