Výzkum, který mění osudy

Sbírka na lék pro Angelmanův syndrom.

Po 5 letech usilovné práce se výzkumnému týmu letos podařilo vytvořit  funkční model léku.

Oli měl jeden rok, když nám lékaři oznámili, že má vzácné nevyléčitelné onemocnění – Angelmanův syndrom. Ani ne týden na to, jsme se rozhodli oslovit český vědecký tým s tím, zda by zkusili vyzkoumat lék. A to i s pocitem, že dost možná nestihneme pomoci našemu Olimu, i tak nám to celé dávalo smysl. Bez léčby tu stále bude 500 tisíc dětí po celém světě s tímto zatím nevyléčitelným onemocněním.

Našli jsme skupinu odborníků na genetiku a přesvědčili je, aby se pustili do hledání léku. Dosud jsme peníze na základní výzkum sháněli od přátel, jejich okolí a z nejrůznějších grantů. Po 5 letech usilovné práce se výzkumnému týmu letos podařilo vytvořit  funkční model léku. Cesta k tomu, aby se lék dostal k nemocným dětem, je ještě náročná, a bez vaší pomoci v ní nedokážeme pokračovat.

Nyní jsou finance potřeba na preklinický výzkum, kam řadíme testování a registraci léku. Částka, kterou je potřeba získat na tuto část je stanovena na 22 milionů korun, a to už je nad naše síly. Pomozte nám prosím tuto částku dát dohromady a umožněte vývoj léku dokončit. Když to společně dokážeme, máme šanci změnit osudy tisíců rodin. A navíc: pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup.

Zasláním příspěvku v jakékoliv výši se stanete členem našeho týmu a budeme vás pravidelně informovat, jak výzkum pokračuje. 

Děkujeme

Lenka a Radoslav Hajgajdovi

Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?

Všechny prostředky půjdou na dokončení léku. Dominantní část na testování a menší část – cca 10 %, na činnosti s výzkumem a registrací léku bezprostředně související.  Kromě samotného testování je potřeba koordinovat činnost jednotlivých subjektů do projektu zapojených, řešit právní otázky spojené s registrací léku, ale také například udržovat kontakt s pacientskou komunitou. Peníze navíc využijeme buď na urychlení testování léku na Angelmanův syndrom nebo na výzkum dalších – příbuzných – vzácných onemocnění. 

Pokud vybereme nižší částku, jsme rozhodnutí s testováním neprodleně začít, a pokusíme se další peníze sehnat později. Pokud bude peněz méně, testování začne, ale nebude tak intenzivní, jak by být mohlo.  Nicméně určitě nebudeme čekat, pustíme se do další etapy a budeme pokračovat ve shánění zbytku potřebných financí.

Sbírku organizuje: Asociace genové terapie, z.s.