Ultragenyx oznámil předběžné pozitivní výsledky z výzkumu fáze 1/2 pro lék GTX-102

15.4.2024

Společnost Ultragenyx oznámila pozitivní výsledky ze studie ve fázi 1/2 léku „GTX-102“ pro děti s Angelmanovým syndromem. Děti vykazovaly zlepšení v kognitivních (poznávacích) schopnostech, chování, spánku a komunikaci.

Zdroje:
Ultragenyx Announces Positive Interim Phase 1/2 Data in Patients with Angelman Syndrome After Treatment with GTX-102—Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PowerPoint Presentation (ultragenyx.com)
Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics | FAST (cureangelman.org)