Neuren Pharmaceuticals ohlásil úspěch v první fázi výzkumu léku NNZ-2591

11.3.2021

Australská společnost se zabývá vývojem léčby pro neurovývojové poruchy, jejichž společným prvkem je „narušené“ spojení mezi mozkovými buňkami.

Aktuálně dobíhá první fáze studie léku NNZ-2591, který je určen také pro Angelmanův syndrom.

Cílem NNZ-2591 je napodobit normální funkci mozku a pomoci řídit a normalizovat biologický proces.

Již byly zveřejněny první výsledky které potvrzují že lék je dobře tolerován u zdravých dobrovolníků.

V průběhu sedmi dnů dostávalo 16 dospělých doprovolníků NNZ-2591 nebo placebo (dvakrát denně). Testování bylo prováděno ve dvou skupinách, přičemž jedna skupina dostávala dvojnásobnou dávku než druhá. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky, přičemž nejčastějším nežádoucím účinkem byla ospalost.

Po úspěchu první fáze společnost dokončuje výrobu dávek pro zahájení studie ve fázi 2 (2021).

Kvůli naléhavé potřebě je pro vyvíjený lék uděleno označení „lék pro vzácná onemocnění“ (Orphan drug) pro Spojené státy a Evropskou unii, což umožňuje urychlení některých formálních procesů.

NNZ-2591 byl testován na modelu myši s rysy odpovídajícími lidskému Angelmanovu syndromu. Zahrnuje motorické deficity, problémy s učením a mnohé další. Studie porovnávala normální myši a myši s narušeným genem. Při léčbě přípravkem NNZ-2591 se po době 6 týdnů normalizovaly deficity což se projevilo při testech úzkosti, každodenního života, družnosti, motorickýc schopností a učení, také se projevila eliminace záchvatů.

Zdroje:
https://hotcopper.com.au/data/announcements/ASX/2A1286075_NEU.pdf
https://www.neurenpharma.com/irm/content/nnz-2591-in-angelman-syndrome.aspx?RID=481
https://themarketherald.com.au/neuren-pharmaceuticals-asxneu-reports-successful-nnz-2591-trial-2021-02-15/
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04379869